Hoy no hay evidencia de que las células madre mejoren el autismo. El ensayo controlado más importante, de la Universidad de Duke (2020, con 180 niños de 2 a 7 años), no encontró mejoras en la comunicación social ni en los síntomas de autismo después de una infusión de sangre de cordón umbilical, comparada con placebo. Ningún producto de células madre está aprobado para tratar el trastorno del espectro autista (TEA), y la FDA de Estados Unidos advierte sobre clínicas que los venden. Lo que sí tiene respaldo son las intervenciones tempranas del desarrollo y de la conducta, con participación de la familia.
Este artículo reemplaza una nota de 2017 que anunciaba que las células madre “mejorarían las expectativas” de los niños con autismo y que incluía publicidad de un banco privado de células madre. El estudio que la motivó era preliminar, y los ensayos posteriores no confirmaron el beneficio, así que nos corresponde corregirlo.
¿Qué es el trastorno del espectro autista?
Es una condición del neurodesarrollo que se manifiesta en dificultades en la comunicación y la interacción social, junto con conductas o intereses restringidos y repetitivos, con una intensidad muy distinta de una persona a otra. Desde 2013, el manual diagnóstico DSM-5 reúne bajo el nombre de TEA lo que antes se diagnosticaba por separado como autismo, síndrome de Asperger o trastorno generalizado del desarrollo (TGD), del que hablamos en ¿qué es un trastorno generalizado del desarrollo?.
Es más frecuente de lo que muchas nos imaginamos. En Estados Unidos, los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) estiman que cerca de 1 de cada 31 niños de 8 años tiene un diagnóstico de TEA (datos de 2022). En Chile, la Ley 21.545 (2023), conocida como Ley TEA, protege los derechos de las personas autistas y encarga al Ministerio de Salud promover el tamizaje o la detección de señales de alerta en la atención primaria.
¿Qué encontró el primer estudio de Duke, en 2017?
Fue un ensayo de fase 1, cuyo objetivo era revisar si el procedimiento era seguro. Participaron 25 niños de 2 a 6 años con TEA que tenían guardada su propia sangre de cordón, y todos recibieron la infusión: no hubo grupo de comparación.
La infusión fue segura y bien tolerada, y en los 6 meses siguientes los padres y los evaluadores notaron mejoras en la conducta, más en los niños con mayor coeficiente intelectual no verbal. Sin grupo control no podemos saber cuánto de esa mejora se debió al tratamiento y cuánto al desarrollo propio de los niños, a las terapias que ya recibían o a las expectativas de las familias. Los propios autores lo plantearon como base para un ensayo controlado.
¿Y qué mostró el ensayo controlado de 2020?
Ese ensayo, publicado en The Journal of Pediatrics, sí tuvo grupo placebo y doble ciego (ni las familias ni los evaluadores sabían quién recibía qué):
- 180 niños de 2 a 7 años: 56 recibieron su propia sangre de cordón, 63 sangre de cordón de un donante y 61 un placebo.
- La infusión volvió a ser segura y bien tolerada.
- A los 6 meses no hubo mejoras en la socialización (el resultado principal), en los síntomas de autismo ni en el vocabulario, comparado con placebo.
- En un análisis por subgrupos, los niños sin discapacidad intelectual mejoraron algo en comunicación, pero ese tipo de hallazgo secundario no basta para recomendar el tratamiento.
La conclusión de los investigadores fue clara: una infusión de sangre de cordón no se asoció a mejores habilidades sociales ni a menos síntomas de autismo.
¿Qué dicen las revisiones sobre células madre y autismo?
| Revisión | Qué incluyó | Qué concluyó |
|---|---|---|
| Revisión sistemática, 2022 | 3 estudios con sangre de cordón | Resultados mixtos; muy pocos estudios para concluir |
| Metaanálisis, 2022 | 5 estudios con distintos tipos de células | Una escala de síntomas mejoró, pero la impresión clínica global no fue distinta de la del grupo control; estudios pequeños y sin dosis ni vías estándar |
| Revisión de ensayos registrados, 2026 | 9 ensayos de fase 1 y 2 con células mesenquimales | La mayoría sin grupo control y con pocos niños; faltan ensayos aleatorizados grandes |
Las tres apuntan a lo mismo: es un área de investigación, no un tratamiento.
Alertas sobre las clínicas de células madre
La FDA publicó una alerta en 2020, actualizada en 2024, que dice textualmente que ninguno de estos productos ha sido aprobado para tratar el autismo, y recuerda que los únicos productos de células madre aprobados en Estados Unidos son las células formadoras de sangre del cordón, para enfermedades de la sangre. La agencia ha recibido reportes de ceguera, tumores e infecciones graves tras productos no aprobados, y advierte que si a una familia le cobran o se los ofrecen fuera de un ensayo clínico, lo más probable es que la estén engañando.
La Sociedad Internacional para la Investigación con Células Madre (ISSCR) pide que estos productos demuestren seguridad y eficacia antes de ofrecerse a pacientes, y que, como regla general, no se cobre a quienes participan en un ensayo. Si nos ofrecen células madre para nuestro hijo (en Chile o en el extranjero), llevemos esa información al neurólogo o al psiquiatra infantil antes de decidir.
¿Sirve guardar la sangre del cordón o los dientes de leche?
La nota original sugería guardar células madre (incluso de los dientes de leche) pensando en el autismo. La Academia Americana de Pediatría (2017) explica que la sangre de cordón sirve para trasplantes en algunas enfermedades graves de la sangre, el sistema inmune y el metabolismo, pero que guardarla en un banco privado es caro, la muestra puede no usarse nunca, y esos bancos están menos regulados que los públicos, donde donar es gratis. Ningún tratamiento con células de cordón o de dientes de leche está aprobado para el autismo, así que guardarlas con ese fin no tiene hoy respaldo.
¿Qué intervenciones tienen evidencia en el TEA?
La revisión más amplia sobre intervenciones en niños autistas menores de 8 años (Project AIM, BMJ, 2023, con 252 estudios y más de 13.000 niños) encontró, en ensayos aleatorizados:
- Intervenciones naturalistas del desarrollo y la conducta (que enseñan habilidades dentro del juego y la rutina diaria, muchas veces con nosotros, los padres, como mediadores): mejoran la comunicación social y las características centrales del autismo.
- Intervenciones del desarrollo: mejoran la comunicación social en la interacción con los cuidadores.
- Intervenciones conductuales: mejoran la conducta y el funcionamiento socioemocional según lo que reportan los cuidadores.
La misma revisión advierte que los efectos son de pequeños a moderados y que en la mayoría de los estudios los efectos adversos se vigilaron mal. La Academia Americana de Pediatría (2020) agrega que el tamizaje a los 18 y 24 meses permite partir antes, que hay que tratar lo que suele acompañar al TEA (problemas de sueño, de alimentación, digestivos, ansiedad o déficit atencional) y que las decisiones se toman en conjunto con la familia.
Como con los tratamientos, sobre las causas del autismo también circulan ideas sin respaldo; una de ellas la revisamos en ¿los antidepresivos en el embarazo causan autismo?. Y si nos interesa el mismo tema en otra condición, en células madre y parálisis cerebral revisamos la evidencia.
Cuándo consultar
Consultemos con el pediatra o en el control sano del CESFAM si nuestro hijo:
- No responde a su nombre a los 9 meses.
- No juega a juegos simples de ida y vuelta (como aplaudir juntos) ni usa gestos, como hacer chao con la mano, a los 12 meses.
- No muestra lo que le interesa a los 15 meses, ni apunta para enseñarnos algo a los 18 meses.
- Evita mirar a los ojos, se angustia mucho con cambios pequeños o repite palabras, juegos o movimientos (alinear juguetes, aletear, girar).
- Pierde palabras o habilidades sociales que ya tenía. Cerca de 1 de cada 4 niños con TEA desarrolla algo de lenguaje y lo deja de usar, a menudo entre los 15 y los 24 meses.
No hace falta esperar: consultar pronto permite partir antes con apoyos. Vamos de inmediato a urgencia si de repente cuesta despertarlo, está muy confundido, pierde de golpe la capacidad de hablar, ver o moverse, o se desmaya.
Ante una urgencia, ve al servicio de urgencia más cercano o llama a Salud Responde, 600 360 7777.
Preguntas frecuentes
¿Las células madre curan el autismo?
No. Ningún ensayo controlado ha demostrado que mejoren los síntomas, y ningún producto de células madre está aprobado para el autismo.
¿Es peligroso un tratamiento con células madre?
En los ensayos de Duke, hechos con controles estrictos, la infusión fue segura. Las clínicas que venden productos no aprobados son otra cosa: la FDA ha recibido reportes de ceguera, tumores e infecciones graves.
¿Puede mi hijo participar en un ensayo clínico?
Puede, si el ensayo tiene aprobación de un comité de ética y de la autoridad sanitaria y, por regla general, no cobra por el tratamiento. Aparecer en un registro como ClinicalTrials.gov no basta: la FDA advierte que eso no significa que el producto sea legal.
Fuentes
- A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder (2020), The Journal of Pediatrics.
- Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase I Open-Label Trial (2017), Stem Cells Translational Medicine.
- Human Umbilical Cord Blood Infusions in the Management of Autism Spectrum Disorder (2022), The Primary Care Companion for CNS Disorders.
- Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy in Children With Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis (2022), Frontiers in Pediatrics.
- Mesenchymal stem/stromal cell-based therapies for autism spectrum disorder: emerging evidence and clinical prospects (2026), Journal of Translational Medicine.
- Consumer Alert on Regenerative Medicine Products Including Stem Cells and Exosomes, U.S. Food and Drug Administration.
- Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies, U.S. Food and Drug Administration.
- Guidelines for Stem Cell Research and Clinical Translation: Clinical Translation of Stem Cell-based Interventions (2021, actualización 2025), International Society for Stem Cell Research.
- Cord Blood Banking for Potential Future Transplantation (2017), Pediatrics (Academia Americana de Pediatría).
- Autism intervention meta-analysis of early childhood studies (Project AIM): updated systematic review and secondary analysis (2023), BMJ.
- Identification, Evaluation, and Management of Children With Autism Spectrum Disorder (2020), Pediatrics (Academia Americana de Pediatría).
- Data and Statistics on Autism Spectrum Disorder, Centers for Disease Control and Prevention.
- Signs and Symptoms of Autism Spectrum Disorder, Centers for Disease Control and Prevention.
- Early Signs of Autism Spectrum Disorder, Academia Americana de Pediatría (HealthyChildren.org).
- Ley 21.545, que establece la promoción de la inclusión, la atención integral y la protección de los derechos de las personas con trastorno del espectro autista, Biblioteca del Congreso Nacional de Chile.
- Cuándo utilizar el servicio de urgencias: un niño, MedlinePlus en español.
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